肾母细胞瘤是小儿泌尿系统最常见的肿瘤，他的特点是肿瘤中具有不同时期的肾小管和肾小球的组织结构，细胞成份具有三相性，包括胚基幼稚细胞、上皮样细胞和间叶组织的细胞，反映了组织发生的不同阶段。肾母细胞瘤的发生可能是由于间叶的胚基细胞向后肾组织分化障碍，并且持续增殖造成的。

肾母细胞瘤多表现为单个实性肿物，体积常较大，边界清楚，可有假包膜形成。少数病例为双侧和多灶性。肿瘤质软，切面鱼肉状，灰白或灰红色，可有灶状出血、坏死或囊性变，有的可见少量骨或软骨。

组织学特征是具有幼稚的肾小球或肾小管样结构。细胞成分包括间叶组织的细胞、上皮样细胞和幼稚细胞三种。上皮样细胞体积小，圆形、多边或立方形，可形成小管或小球样结构，并可出现鳞状上皮分化。间叶细胞多为纤维性或粘液性，细胞较小，梭形或星状，可出现横纹肌、软骨、骨或脂肪等分化。胚基幼稚细胞为小圆形或卵圆形原始细胞，胞质少。

临床病理分期与掌握病情、制定治疗方案及影响预后均有密切关系，至为重要。经过多年的观察研究，目前认识到先天性中胚叶细胞肾瘤常发生在乳儿期，组织分化良好，常呈良性过程。囊性肾母细胞瘤亦呈良性过程，预后较好。根据国际小儿肿瘤学会的观点，强调细胞组织类型对于预后的重要关系，因此，按病理组织学可将肾母细胞瘤分为两种类型。

(一)预后好的组织结构组 例如典型肾母细胞瘤、囊性肾母细胞瘤、中胚叶细胞肾瘤。

(二)预后差的组织结构组 约占10%，例如未分化型肾母细胞瘤、透明细胞肉瘤、横纹样瘤。近60%病例死亡。

影响预后的因素，以往认为与肿瘤的大小、病儿的年龄有关，在非常有效的治疗发展下，现已失去意义。其他因素诸如浸润包膜，扩展至肾静脉或下腔静脉，肾外局部扩散，术中破溃，腹腔播散等，可将肉眼所见的肿瘤全部开除和应用多药化疗的方法进行治疗。当前认为最重要的预后因素是肿瘤的组织结构，原发肿瘤的完整切除，转移病灶和双侧病变。因此，近年的临床病理分期方法，对于肿瘤的局部播散，不似以前那样注重，已从Ⅲ期移为Ⅱ期。而对淋巴结转移，因其预后甚差，比以前估计的更严重，所以从Ⅱ期改为Ⅲ期。

肾母细胞瘤主要有以下临床表现：

1、腹部肿块 早期无症状，腹部肿物常为首发症状，约占90%以上，多在为患儿洗澡时偶然发现。典型的症状是：虚弱婴幼儿腹部有大肿块“罗汉肚”。肿块质地坚硬，表面可有结节，无明显压痛，晚期肿块固定不动。

2、腰痛或腹痛 约1/3病例有腰部或腹部疼痛，可表现为局部不适甚或绞痛，可能因肿瘤内出血所致。如急性疼痛伴有发热、腹部肿物、贫血、高血压，常为肿瘤肾包膜下出血。肿瘤腹腔内破裂可表现为急腹症。

3、血尿 不常见，可在病程晚期出现。一般肉眼不能发现，但75%症例可有镜下血尿。

4、消瘦和贫血面容和不规则发热。

5、高血压 见于成年患者及部分病儿。主要因肾组织受压，肾素分泌过多所致。

除了以上的并发症之外。患者还可以发生罕见的先天性虹膜缺乏并发症但是发生率只有1.4%，又称为无虹膜-肾母细胞瘤综合征。其他症状消化道可出现恶心、呕吐、腹胀等梗阻症状;或有下肢水肿、腹水及精索静脉曲张，系肿瘤压迫下腔静脉所致。